Azərbaycanca AzərbaycancaБеларускі БеларускіDansk DanskDeutsch DeutschEspañola EspañolaFrançais FrançaisIndonesia IndonesiaItaliana Italiana日本語 日本語Қазақ ҚазақLietuvos LietuvosNederlands NederlandsPortuguês PortuguêsРусский Русскийසිංහල සිංහලแบบไทย แบบไทยTürkçe TürkçeУкраїнська Українська中國人 中國人United State United StateAfrikaans Afrikaans
Підтримка
www.wikidata.uk-ua.nina.az

Генотерапі я або генна терапія це вид лікування який передбачає зміну або заміну генів у клітинах людини для лікування а

Генетична терапія

Генетична терапія

Генотерапі́я або генна терапія — це вид лікування, який передбачає зміну або заміну генів у клітинах людини для лікування або запобігання захворюванням. Генотерапія передбачає додавання нових функціонуючих генів у клітини, які були відсутні або несправні, або шляхом інактивації чи відновлення наявних генів.

Генотерапія
image
image Генотерапія у Вікісховищі
image
Генотерапія з використанням аденовірусу для модифікації геному

Гени можуть бути доставлені ​​до клітин різними способами, включаючи вірусні вектори (трансдукція), які є спеціальними вірусами, що були модифіковані для перенесення нового гена в клітини, і невірусні методи (трансфекція), такі як електропорація чи пряме введення ДНК.

Редагування генів є перспективним підходом до зміни геному людини для лікування генетичних хвороб, серцево-судинних патологій, вірусних захворювань, онкологічних патологій та хвороб асоційованих з віком. Активно досліджується генотерапія неврологічних хвороб, когнітивних дисфункцій та наслідків травм нервової системи, а також в регенеративній медицині.

Розвиток концепції генотерапії

Концепція генотерапії, мабуть, з'явилася відразу після відкриття явища трансформації у бактерій і вивчення механізмів трансформації клітин тварин пухлинотворними вірусами. Такі віруси можуть здійснювати стабільне впровадження генетичного матеріалу в геном клітини господаря, тому було запропоновано використовувати їх як вектори для доставки бажаної генетичної інформації в геном клітин — для корекції помилок, модифікації клітин чи додавання специфічних властивостей.

Реальністю генна корекція соматичних клітин стала після 1980-х років, коли були розроблені методи отримання ізольованих генів, створені еукаріотичні експресуючі вектори та стали звичайними переноси генів у мишей та інших тварин.

image
Хронологічна шкала із зображенням віх (кольоровими стрілками) на шляху до геннотерапії поширених захворювань.

Історично генна терапія націлювалась на лікування спадкових генетичних захворювань, проте поле її застосування, принаймні теоретично, розширилося. В наш час генну терапію розглядають як потенційно універсальний підхід до лікування широкого спектра захворювань, починаючи від спадкових, генетичних і закінчуючи інфекційними. У 2003 році став першим методом генної терапії, який отримав схвалення регуляторних органів. З того часу було схвалено інші препарати для генної терапії, такі як (2012), (2016), Kymriah (2017), (2017), Onpattro (2018), Zolgensma (2019), (2021), , і (усі 2022). Більшість із цих підходів використовують аденоасоційовані віруси (AAV) та лентивіруси для виконання вставок генів in vivo та ex vivo відповідно.

  • Одним із найперших успішних прикладів було використання генної терапії для лікування тяжкого комбінованого імунодефіциту (ТКІД), рідкісного та часто смертельного генетичного розладу, який впливає на імунну систему. У 1990 році група дослідників з Національного інституту здоров’я провела перше успішне випробування генної терапії ТКІД, під час якого вони використовували генетично модифікований вірус для доставки здорових копій гена, якого не було у пацієнтів із ТКІД, до клітин кісткового мозку. Ця генна терапія призвела до вироблення функціональних імунних клітин у пацієнтів, що призвело до значного покращення їхніх симптомів і нормалізації функції їхньої імунної системи.
  • Перше лікування, яке викликало постійні генетичні зміни, було розпочато в 1993 році. Мета полягала в тому, щоб вилікувати злоякісні пухлини головного мозку за допомогою рекомбінантної ДНК для перенесення гена, що робить пухлинні клітини чутливими до препарату, який, у свою чергу, спричинить загибель пухлинних клітин.
  • Перша комерційна генна терапія, Gendicine, була схвалена в Китаї в 2003 році для лікування деяких видів раку.
  • У 2012 році Glybera, засіб для лікування рідкісного спадкового захворювання, дефіциту ліпопротеїнліпази, стало першим засобом, схваленим для клінічного використання в Європі чи Сполучених Штатах після його схвалення Європейською Комісією.
  • Як правило, зусилля зосереджені на введенні гена, який викликає експресію необхідного білка. Нещодавно покращене розуміння функції нуклеази призвело до більш прямого редагування ДНК за допомогою таких методів, як нуклеази цинкового пальця (Zinc finger nuclease, ZFN) та CRISPR. Вектор включає гени в хромосоми. Експресовані нуклеази потім вибивають і замінюють гени в хромосомі. Станом на 2014 рік ці підходи включають видалення клітин у пацієнтів, редагування хромосоми та повернення трансформованих клітин пацієнтам.
  • Групою вчених у 2020 році була проведена генотерапія для омолодження та відновлення нервового волокна сітківки. Старим мишам ввели за допомогою аденовірусу гени, які синтезують фактори Яманакі, які епігенетично омолоджують клітини. Таке омолодження клітин дозволило відновити штучно пошкоджений оптичний нерв — нервові волокна бувально виросли знову. Вчені досягли х2 збільшення кількості клітин сітківки і х5 прискорення росту оптичного нерва.
  • У 2022 році завдяки новій формі редагування генів ("base editing") молода дівчина у Великій Британії, хвора на лейкемію, була вилікована за 6 місяців. Редагування основи та мультиплексування можуть забезпечити більш ефективне лікування CAR-T для пацієнтів з невиліковними раковими захворюваннями.
  • У 2022 році голландські вчені з Інституту Губрехта, UMC Utrecht та Oncode Institute використали іншу форму редагування генів – первинне редагування – для виправлення мутації, яка спричиняє муковісцидоз у стовбурових клітинах людини. Крім того, корейські дослідники з Університету Йонсей успішно використовували первинне редагування для лікування захворювань печінки та очей у дорослих мишей.
  • У 2022 році генотерапія CRISPR забезпечило функціональне лікування бета-таласемії та серпоподібноклітинної анемії. CRISPR Therapeutics і Vertex Pharmaceuticals вилікували понад 75 пацієнтів, у результаті чого було створено кілька широко розрекламованих «функціональних ліків». Вони очікують схвалення FDA для Exa-Cel, лікування серпоподібноклітинної та бета-таласемії, на початку 2023 року.
  • Також у 2022 році регулятори схвалили кілька знакових клітинних і генних терапій, зокрема для лікування гемофілія А, та для лікування гемофілії В, для бета-таласемії, для церебральної адренолейкодистрофії, і для неходжкінської лімфоми, для мантійно-клітинної лімфоми, а також і для множинної мієломи.
  • У 2023 році FDA схвалило першу генну терапію м’язової дистрофії Дюшена — (Sarepta Therapeutics.)

Методи генотерапії

image
Різні методи доставки терапевтичної ДНК і білків до цільових клітин

Генотерапія — це вид медичного лікування, який включає введення здорових генів у клітини людини для заміни генів, які не функціонують належним чином. Щоб клітини-мішені виробляли білкові продукти введеного гена, екзогенний генетичний матеріал повинен бути доставлений до ядра клітини. Перенесення генів через вірусні вектори називається трансдукцією, тоді як перенесення через невірусні вектори називається трансфекцією.

Вірусні вектори

В природі, для своєї реплікації (розмноження), віруси вводять свій генетичний матеріал у клітину-хазяїна, обманом змушуючи клітинний механізм хазяїна синтезувати вірусні білки з вірусного генетичного матеріалу.  Ретровіруси "йдуть" ще далі, вставляючи свій генетичний матеріал у ядерний геном клітини-господаря. Вчені використовують це, замінюючи частину генетичного матеріалу вірусу терапевтичною ДНК або РНК.  Подібно до генетичного матеріалу (ДНК або РНК) у вірусах, терапевтичний генетичний матеріал може бути розроблений як тимчасовий, який розкладається природним шляхом, як у неінтегрованих векторах, або потрапляти в ядро хазяїна, стаючи його постійною частиною ядерної ДНК господаря в інфікованих ретровірусом клітинах.

Для генної терапії людини використовуються ряд вірусів, у тому числі ретровіруси, такі як аденовіруси, лентивірус, вірус простого герпесу, та аденоасоційований вірус.

  • Аденовірусні вірусні вектори (Ad) тимчасово змінюють генетичну експресію клітини за допомогою генетичного матеріалу, який не інтегрований у ДНК клітини-хазяїна.  Станом на 2017 рік такі вектори використовувалися в 20% випробувань генної терапії. Аденовірусні вектори в основному використовуються в лікуванні раку та нових генетичних вакцинах, таких як , вакцинах, які використовуються в клінічних випробуваннях проти ВІЛ і SARS-CoV-2, або вакцинах проти раку.
    image
    Механізм опосередкованої аденовірусом доставки терапевтичної ДНК
  • Лентивірусні вектори на основі лентивірусу (родина ретровірусів), можуть інтегруватись в ядерний геном клітини для постійної експресії гена, хоча вектори можна модифікувати, щоб запобігти інтеграції. Ретровіруси використовувалися в 18% випробувань до 2018 року.
  • Аденоасоційований вірус (AAV) — це вірус, який не здатний передаватися між клітинами, якщо клітина не інфікована іншим вірусом, вірусом-помічником. Аденовірус і віруси герпесу діють як віруси-помічники для AAV. AAV зберігається в клітині за межами ядерного геному клітини протягом тривалого періоду часу через утворення , які переважно організовані як .  Генетичний матеріал з AAV-векторів інтегрується в ядерний геном клітини-господаря з низькою частотою і, ймовірно, опосередковується ДНК-модифікуючими ферментами клітини-хазяїна. Моделі на тваринах припускають, що інтеграція генетичного матеріалу AAV в ядерний геном клітини-господаря може спричинити гепатоцелюлярну карциному, форму раку печінки.
  • Дослідження 2022-2023 років показали можливість створення штучних бактеріофагів T4, які можуть містити в собі до 20 разів більше терапевтичних векторів (до 171000 пар основ і, на додаток, понад 1000 інших молекул, таких як РНК і білки), що має великий потенціал в лікуванні багатьох хвороб та патологічних станів.
  • Вірус простого герпесу: у 2023 році FDA схвалило препарат Vyjuvek для лікування пацієнтів із дистрофічним бульозним епідермолізом завдяки нереплікативним рекомбінантним векторам вірусу простого герпесу (HSV-1).

Невірусні вектори

Невірусні вектори для генної терапії можуть мати певні переваги перед вірусними методами, такі як великомасштабне виробництво та низька господаря. Однак невірусні методи спочатку спричиняли нижчі рівні трансфекції та експресії генів, а отже, меншу терапевтичну ефективність. Новіші технології обіцяють вирішення цих проблем завдяки появі посиленого націлювання на клітини та контролю внутрішньоклітинного розподілу (subcellular trafficking).

image
Введення ДНК у складі ліпоплексу.

Методи невірусної генної терапії включають ін’єкцію голої ДНК, електропорацію, , сонопорацію, , використання олігонуклеотидів, ліпоплексів, дендримерів і неорганічних наночастинок.

Лікування

Редагування генів є перспективним підходом до зміни геному людини для лікування генетичних хвороб, серцево-судинних патологій, вірусних захворювань, окнологічних патологій.

Також активно досліджується генотерапія когнітивних дисфункції, неврологічних розладів та травм нервової системи. Наприклад, викорисання генотерапії для доставки терапевтичних генів або модуляції експресії генів у певних нейронних ланцюгах, щоб підвищити синаптичну пластичність і сприяти відновленню після травми головного мозку або захворювання.

Крім того, дослідники вивчають використання генної терапії для лікування інших захворювань і станів, таких як деменція, хвороба Альцгеймера, вікові захворювання, хвороби серця, остеоартрит та інші.

Деякі з найбільш перспективних напрямків дослідження генотерапії включають редагування генів для лікування таких генетичних захворювань, як бета-глобінопатії, серпоподібноклітинна анемія та муковісцидоз, а також використання геннотерапії для лікування раку шляхом введення генів, які можуть допомогти імунній системі атакувати ракові клітини.

Нові підходи до генної терапії соматичних клітин можна поділити на дві великі категорії: генна терапія ex vivo і in vivo. Розробляються специфічні лікарські препарати на основі нуклеїнових кислот: РНК-ферменти, модифіковані методами генної інженерії олігонуклеотиди, що коректують генні мутації in vivo і т. д.

Два дослідження 2023 року, опублікованих в Molecular Therapy, показали успішне лікування вродженої глухоти двох типів, пов'язаних з дефектами в генах PCDH15 та TMPRSS3, у дорослих мишей, яік були глухими все життя. Також, дослідження 2023 року, опубліковане в Science Translational Medicine, показало можливість доставки генної терапії для лікування глухоти дорослих мишей через спинномозкову рідину кохлеарних акведуків, для покращення ефективності доставки ліків у внутрішнє вухо.

Також, у 2023 році FDA схвалило препарат Vyjuvek від Krystal biotech для лікування пацієнтів із дистрофічним бульозним епідермолізом. Це являє собою великий крок не лише на шляху лікування цієї руйнівної хвороби, але й для цілої галузі нереплікативних рекомбінантних векторів вірусу простого герпесу (HSV-1) для генної терапії.

Типи

Використовують два основних типи, що розрізняються природою клітин-мішеней:

  • фетальна генотерапія, при якій чужорідну ДНК вводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку, при цьому очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта (і навіть у статеві клітини, забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню);
  • соматична генотерапія, при якій генетичний матеріал вводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим клітинам. Часто з цією метою використовують аденовіруси, в які інженерно додають необхідні гени, які потрапляють разом з вірусом до клітини і до клітинного ядра, де вмонтовуються в геном цілі.

Генотерапія та редагування геному

image
Схема стратегій ex vivo та in vivo (показано в синіх прямокутниках) для лікування генетичних захворювань.

Редагування геному та генотерапія пов’язані з модифікацією генетичного матеріалу для лікування захворювань, але вони відрізняються підходом і цілями.

Редагування геному стосується цільової модифікації послідовностей ДНК у геномі клітини чи організму за допомогою молекулярних інструментів, таких як CRISPR-Cas9. Ця технологія дозволяє вносити точні та специфічні зміни в послідовність ДНК, наприклад додавати або видаляти певні гени або виправляти мутації, які викликають захворювання.

З іншого боку, генна терапія передбачає введення нового генетичного матеріалу в клітини пацієнта для лікування або лікування хвороби. Це можна зробити шляхом введення здорової копії дефектного гена, заміни відсутнього або нефункціонуючого гена або введення нового гена, який може забезпечити терапевтичну користь.

У деяких випадках редагування геному можна використовувати як інструмент генної терапії. Наприклад, редагування геному можна використовувати для модифікації ДНК власних клітин пацієнта для введення терапевтичних генів або для виправлення мутацій у генах пацієнта перед їх введенням як частину лікування генною терапією.

Загалом і редагування геному, і генна терапія мають великі перспективи для лікування генетичних захворювань, і поточні дослідження продовжують удосконалювати ці методи та розробляти для них нові застосування.

Синтетична геноміка

Синтетична геноміка може відіграти важливу роль у лікуванні генетичних захворювань людини, надаючи інструменти для точного редагування геному та генотерапії. Одним із основних застосувань синтетичної геноміки є розробка генної терапії, яка передбачає введення здорових копій генів у клітини для заміни або доповнення несправних генів. Методи синтетичної геноміки можна використовувати для розробки та синтезу індивідуальних послідовностей ДНК, які можна використовувати як вектори для доставки терапевтичних генів у клітини.

Синтетична геноміка, зокрема, використовує сконструйовані генні схеми для програмування живих клітин, підвищуючи точність і ефективність біотехнологічних застосувань, таких як генотерапія, цільова доставка ліків, метаболічна і мікробіомна інженерія, а також синтез біоматеріалу. Щоб підвищити передбачуваність, механістичне моделювання та методи машинного навчання можна використовувати в поєднанні, перевіряючи призначені функції та покращуючи швидкість і точність прогнозів.

Див. також

Додаткова література

Книги

  • Hazel Aranha, Humberto Vega-Mercado (edited by) (2023). Handbook of Cell and Gene Therapy From Proof-of-Concept through Manufacturing to Commercialization (англ.). CRC Press, . ISBN .
  • A handbook of gene and cell therapy. Cham: . 2020. ISBN 
  • Gene Correction. Methods and Protocols. Series: Methods in Molecular Biology, Vol. 1114 Storici, Francesca (Ed.), 2014. —

Журнали

Статті

  • Arabi Fatemeh; Mansouri Vahid; Ahmadbeigi Naser (1 вересня 2022). Gene therapy clinical trials, where do we go? An overview. Biomedicine & Pharmacotherapy (англ.) 153. doi:10.1016/j.biopha.2022.113324.
  • Shahryari Alireza; Burtscher Ingo; Nazari Zahra; Lickert Heiko (2021-09). Engineering Gene Therapy: Advances and Barriers. Advanced Therapeutics (англ.) 4 (9). doi:10.1002/adtp.202100040.
  • Bulaklak Karen; Gersbach Charles A. (16 листопада 2020). The once and future gene therapy. Nature Communications (англ.) 11 (1). doi:10.1038/s41467-020-19505-2.
  • Dunbar Cynthia E.; High Katherine A.; Joung J. Keith; Kohn Donald B.; Ozawa Keiya; Sadelain Michel (12 січня 2018). Gene therapy comes of age. Science (англ.) 359 (6372). doi:10.1126/science.aan4672.
  • Verma Inder M.; Somia Nikunj (1997). Gene therapy - promises, problems and prospects. Nature (англ.) 389 (6648). doi:10.1038/38410.

Примітки

  1. Mali, Shrikant (2013). Delivery systems for gene therapy. Indian Journal of Human Genetics. Т. 19, № 1. с. 3. doi:10.4103/0971-6866.112870. ISSN 0971-6866. PMC 3722627. PMID 23901186. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом () Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  2. Lambricht, Laure; Lopes, Alessandra; Kos, Spela; Sersa, Gregor; Préat, Véronique; Vandermeulen, Gaëlle (1 лютого 2016). Clinical potential of electroporation for gene therapy and DNA vaccine delivery. Expert Opinion on Drug Delivery. Т. 13, № 2. с. 295—310. doi:10.1517/17425247.2016.1121990. ISSN 1742-5247. PMID 26578324. Процитовано 7 березня 2023.
  3. Bak, Rasmus O.; Gomez-Ospina, Natalia; Porteus, Matthew H. (2018-08). Gene Editing on Center Stage. Trends in genetics: TIG. Т. 34, № 8. с. 600—611. doi:10.1016/j.tig.2018.05.004. ISSN 0168-9525. PMID 29908711. Процитовано 6 грудня 2022.
  4. Kromer, Michael (12 січня 2023). What The Market Overlooked in 2022: A Letter from Cathie Wood, ARK Founder, CEO, & CIO. ARK Invest (амер.). Процитовано 13 січня 2023.
  5. Ylä-Herttuala, Seppo; Baker, Andrew H. (3 травня 2017). Cardiovascular Gene Therapy: Past, Present, and Future. Molecular Therapy (English) . Т. 25, № 5. с. 1095—1106. doi:10.1016/j.ymthe.2017.03.027. ISSN 1525-0016. PMC 5417840. PMID 28389321. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  6. Cao, Genmao; Xuan, Xuezhen; Zhang, Ruijing; Hu, Jie; Dong, Honglin (2021). Gene Therapy for Cardiovascular Disease: Basic Research and Clinical Prospects. Frontiers in Cardiovascular Medicine. Т. 8. doi:10.3389/fcvm.2021.760140. ISSN 2297-055X. PMC 8602679. PMID 34805315. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом () Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  7. H. Korpela, N. Järveläinen, S. Siimes, J. Lampela, J. Airaksinen, K. Valli, M. Turunen, J. Pajula, J. Nurro, S. Ylä-Herttuala (25 травня 2021). Gene therapy for ischaemic heart disease and heart failure (eng) . Journal of Internal Medicine.
  8. Stone, Daniel; Niyonzima, Nixon; Jerome, Keith R. (2016-9). Genome editing and the next generation of antiviral therapy. Human genetics. Т. 135, № 9. с. 1071—1082. doi:10.1007/s00439-016-1686-2. ISSN 0340-6717. PMC 5002242. PMID 27272125. Процитовано 6 грудня 2022.
  9. Cross, Deanna; Burmester, James K. (2006-9). Gene Therapy for Cancer Treatment: Past, Present and Future. Clinical Medicine and Research. Т. 4, № 3. с. 218—227. ISSN 1539-4182. PMC 1570487. PMID 16988102. Процитовано 6 грудня 2022.
  10. Maeder, Morgan L; Gersbach, Charles A (2016-03). Genome-editing Technologies for Gene and Cell Therapy. Molecular Therapy. Т. 24, № 3. с. 430—446. doi:10.1038/mt.2016.10. ISSN 1525-0016. PMC 4786923. PMID 26755333. Процитовано 6 грудня 2022.
  11. Cesur‐Ergün, Büşra; Demir‐Dora, Devrim (24 червня 2023). Gene therapy in cancer. The Journal of Gene Medicine (англ.). doi:10.1002/jgm.3550. ISSN 1099-498X. Процитовано 18 липня 2023.
  12. Yu, Jingyu; Li, Tianwen; Zhu, Jianhong (15 березня 2023). Gene Therapy Strategies Targeting Aging-Related Diseases. Aging and disease (англ.). Т. 14, № 2. с. 398—417. doi:10.14336/AD.2022.00725. ISSN 2152-5250. PMC 10017145. PMID 37008065. Процитовано 2 липня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  13. Sewell, Patrick E (8 листопада 2021). Safety Study of AAV hTert and Klotho Gene Transfer Therapy for Dementia. Journal of Regenerative Biology and Medicine (англ.). doi:10.37191/Mapsci-2582-385X-3(6)-097. ISSN 2582-385X. Процитовано 14 червня 2023.
  14. Chen, Yu-Chen; Ma, Ning-Xin; Pei, Zi-Fei; Wu, Zheng; Do-Monte, Fabricio H.; Keefe, Susan; Yellin, Emma; Chen, Miranda S.; Yin, Jiu-Chao (8 січня 2020). A NeuroD1 AAV-Based Gene Therapy for Functional Brain Repair after Ischemic Injury through In Vivo Astrocyte-to-Neuron Conversion. Molecular Therapy (English) . Т. 28, № 1. с. 217—234. doi:10.1016/j.ymthe.2019.09.003. ISSN 1525-0016. PMC 6952185. PMID 31551137. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  15. Parambi, Della Grace Thomas; Alharbi, Khalid Saad; Kumar, Rajesh; Harilal, Seetha; Batiha, Gaber El-Saber; Cruz-Martins, Natália; Magdy, Omnia; Musa, Arafa; Panda, Dibya Sundar (1 січня 2022). Gene Therapy Approach with an Emphasis on Growth Factors: Theoretical and Clinical Outcomes in Neurodegenerative Diseases. Molecular Neurobiology (англ.). Т. 59, № 1. с. 191—233. doi:10.1007/s12035-021-02555-y. ISSN 1559-1182. PMC 8518903. PMID 34655056. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  16. O’Carroll, Simon J.; Clemett, Connor A. (1 січня 2022). Rajendram, Rajkumar; Preedy, Victor R.; Martin, Colin R. (ред.). Chapter 32 - Viral vector gene therapy approaches for regeneration and repair in spinal cord injury. Diagnosis and Treatment of Spinal Cord Injury (англ.). Academic Press. с. 411—423. doi:10.1016/b978-0-12-822498-4.00032-4. ISBN .
  17. Luo, Meihua; Lee, Leo Kit Cheung; Peng, Bo; Choi, Chung Hang Jonathan; Tong, Wing Yin; Voelcker, Nicolas H. (2022-09). Delivering the Promise of Gene Therapy with Nanomedicines in Treating Central Nervous System Diseases. Advanced Science (англ.). Т. 9, № 26. с. 2201740. doi:10.1002/advs.202201740. ISSN 2198-3844. PMC 9475540. PMID 35851766. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  18. Aljović, Almir; Jacobi, Anne; Marcantoni, Maite; Kagerer, Fritz; Loy, Kristina; Kendirli, Arek; Bräutigam, Jonas; Fabbio, Luca; Van Steenbergen, Valérie (8 лютого 2023). Synaptogenic gene therapy with FGF22 improves circuit plasticity and functional recovery following spinal cord injury. EMBO Molecular Medicine (англ.). Т. 15, № 2. doi:10.15252/emmm.202216111. ISSN 1757-4676. PMC 9906383. PMID 36601738. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  19. Balmayor, Elizabeth R. (2023-09). Bringing gene therapy to regenerative medicine. Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. Т. 30. с. 81—82. doi:10.1016/j.omtm.2023.05.021. ISSN 2329-0501. PMC 10285445. PMID 37361353. Процитовано 2 липня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  20. Hosseinkhani, Hossein; Domb, Abraham J.; Sharifzadeh, Ghorbanali; Nahum, Victoria (2023-03). Gene Therapy for Regenerative Medicine. Pharmaceutics (англ.). Т. 15, № 3. с. 856. doi:10.3390/pharmaceutics15030856. ISSN 1999-4923. PMC 10057434. PMID 36986717. Процитовано 2 липня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом () Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  21. Special Issue "Gene and Cell Therapy in Regenerative Medicine". www.mdpi.com (англ.). Cells, MDPI. Процитовано 2 липня 2023.
  22. Bulaklak, Karen; Gersbach, Charles A. (16 листопада 2020). The once and future gene therapy. Nature Communications (англ.). Т. 11, № 1. с. 5820. doi:10.1038/s41467-020-19505-2. ISSN 2041-1723. Процитовано 7 жовтня 2023.
  23. Sheridan, Cormac (2011-02). Gene therapy finds its niche. Nature Biotechnology (англ.). Т. 29, № 2. с. 121—128. doi:10.1038/nbt.1769. ISSN 1546-1696. Процитовано 6 грудня 2022.
  24. O'Malley, B. W.; Ledley, F. D. (1993-10). Somatic gene therapy. Methods for the present and future. Archives of Otolaryngology--Head & Neck Surgery. Т. 119, № 10. с. 1100—1107. doi:10.1001/archotol.1993.01880220044007. ISSN 0886-4470. PMID 8398061. Процитовано 6 грудня 2022.
  25. Pearson, Sue; Jia, Hepeng; Kandachi, Keiko (2004). China approves first gene therapy. Nature Biotechnology. Т. 22, № 1. с. 3—4. doi:10.1038/nbt0104-3. ISSN 1087-0156. PMC 7097065. PMID 14704685. Процитовано 6 грудня 2022.
  26. Gene Therapy Arrives in Europe. The Scientist Magazine® (англ.). Процитовано 6 грудня 2022.
  27. Gene therapy: Glybera approved by European Commission. BBC News (брит.). 2 листопада 2012. Процитовано 6 грудня 2022.
  28. Urnov, Fyodor D.; Rebar, Edward J.; Holmes, Michael C.; Zhang, H. Steve; Gregory, Philip D. (2010-09). Genome editing with engineered zinc finger nucleases. Nature Reviews Genetics. Т. 11, № 9. с. 636—646. doi:10.1038/nrg2842. ISSN 1471-0064. PMID 20717154. Процитовано 6 грудня 2022.
  29. Lu, Yuancheng; Brommer, Benedikt; Tian, Xiao; Krishnan, Anitha; Meer, Margarita; Wang, Chen; Vera, Daniel L.; Zeng, Qiurui; Yu, Doudou (2020-12). Reprogramming to recover youthful epigenetic information and restore vision. Nature (англ.). Т. 588, № 7836. с. 124—129. doi:10.1038/s41586-020-2975-4. ISSN 1476-4687. Процитовано 7 грудня 2022.
  30. Blair, Hannah A. (1 вересня 2022). Valoctocogene Roxaparvovec: First Approval. Drugs (англ.). Т. 82, № 14. с. 1505—1510. doi:10.1007/s40265-022-01788-y. ISSN 1179-1950. Процитовано 2 липня 2023.
  31. Gene Therapy: A Practical Guide Book (PDF). European Haemophilia Consortium. 2022.
  32. Mullard, Asher (23 червня 2023). FDA approves first gene therapy for Duchenne muscular dystrophy, despite internal objections. Nature Reviews Drug Discovery (англ.). doi:10.1038/d41573-023-00103-y. Процитовано 2 липня 2023.
  33. Goswami, Reena; Subramanian, Gayatri; Silayeva, Liliya; Newkirk, Isabelle; Doctor, Deborah; Chawla, Karan; Chattopadhyay, Saurabh; Chandra, Dhyan; Chilukuri, Nageswararao (2019). Gene Therapy Leaves a Vicious Cycle. Frontiers in Oncology. Т. 9. doi:10.3389/fonc.2019.00297/full. ISSN 2234-943X. Процитовано 7 жовтня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  34. Nayerossadat, Nouri; Maedeh, Talebi; Ali, Palizban Abas (1 січня 2012). Viral and nonviral delivery systems for gene delivery. Advanced Biomedical Research (англ.). Т. 1, № 1. с. 27. doi:10.4103/2277-9175.98152. ISSN 2277-9175. PMC 3507026. PMID 23210086. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом () Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  35. A handbook of gene and cell therapy. Cham: Springer. 2020. ISBN . OCLC 1163431307.
  36. Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE, Edelstein M, Abedi MR (May 2018). Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. The Journal of Gene Medicine. 20 (5): e3015. doi:10.1002/jgm.3015. PMID 29575374.
  37. . The Journal of Gene Medicine. Wiley. June 2016. Архів оригіналу за 31 July 2020.
  38. Burdett, Tamara; Nuseibeh, Samir (2023-04). Changing trends in the development of AAV-based gene therapies: a meta-analysis of past and present therapies. Gene Therapy (англ.). Т. 30, № 3. с. 323—335. doi:10.1038/s41434-022-00363-0. ISSN 1476-5462. Процитовано 30 травня 2023.
  39. Special Issue "Novel Viral Vectors for Gene Therapy 2023". www.mdpi.com (англ.). MDPI. Процитовано 2 липня 2023.
  40. Bulcha JT, Wang Y, Ma H, Tai PW, Gao G (February 2021). Viral vector platforms within the gene therapy landscape. Signal Transduction and Targeted Therapy. 6 (1): 53. doi:10.1038/s41392-021-00487-6. PMC 7868676. PMID 33558455.
  41. Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE, Edelstein M, Abedi MR (May 2018). Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. The Journal of Gene Medicine. 20 (5): e3015. doi:10.1002/jgm.3015. PMID 29575374.
  42. A handbook of gene and cell therapy. Cham: Springer. 2020. ISBN . OCLC 1163431307.
  43. Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE, Edelstein M, Abedi MR (May 2018). Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. The Journal of Gene Medicine. 20 (5): e3015. doi:10.1002/jgm.3015. PMID 29575374.
  44. Manini A, Abati E, Nuredini A, Corti S, Comi GP (2022). Adeno-Associated Virus (AAV)-Mediated Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: The Issue of Transgene Persistence. Frontiers in Neurology. 12: 814174. doi:10.3389/fneur.2021.814174. PMC 8797140. PMID 35095747.
  45. Sabatino DE, Bushman FD, Chandler RJ, Crystal RG, Davidson BL, Dolmetsch R, Eggan KC, Gao G, Gil-Farina I, Kay MA, McCarty DM, Montini E, Ndu A, Yuan J (August 2022). Evaluating the state of the science for adeno-associated virus integration: An integrated perspective. Molecular Therapy (English) . 30 (8): 2646—2663. doi:10.1016/j.ymthe.2022.06.004. PMC 9372310. PMID 35690906. {{}}: Недійсний |displayauthors=6 ()
  46. Jiang, Ziyu; Dalby, Paul A. (2023-04). Challenges in scaling up AAV-based gene therapy manufacturing. Trends in Biotechnology. doi:10.1016/j.tibtech.2023.04.002. ISSN 0167-7799. Процитовано 10 червня 2023.
  47. Zhu, Jingen; Batra, Himanshu; Ananthaswamy, Neeti; Mahalingam, Marthandan; Tao, Pan; Wu, Xiaorong; Guo, Wenzheng; Fokine, Andrei; Rao, Venigalla B. (30 травня 2023). Design of bacteriophage T4-based artificial viral vectors for human genome remodeling. Nature Communications (англ.). Т. 14, № 1. с. 2928. doi:10.1038/s41467-023-38364-1. ISSN 2041-1723. Процитовано 6 червня 2023.
  48. Rao, Venigalla B.; Fokine, Andrei; Fang, Qianglin; Shao, Qianqian (2023-02). Bacteriophage T4 Head: Structure, Assembly, and Genome Packaging. Viruses (англ.). Т. 15, № 2. с. 527. doi:10.3390/v15020527. ISSN 1999-4915. PMC 9958956. PMID 36851741. Процитовано 6 червня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом () Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  49. Fang, Qianglin; Tang, Wei-Chun; Fokine, Andrei; Mahalingam, Marthandan; Shao, Qianqian; Rossmann, Michael G.; Rao, Venigalla B. (4 жовтня 2022). Structures of a large prolate virus capsid in unexpanded and expanded states generate insights into the icosahedral virus assembly. Proceedings of the National Academy of Sciences (англ.). Т. 119, № 40. doi:10.1073/pnas.2203272119. ISSN 0027-8424. PMC 9546572. PMID 36161892. Процитовано 6 червня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  50. Epstein, Alberto L.; Haag-Molkenteller, Cornelia (2023-08). Herpes simplex virus gene therapy for dystrophic epidermolysis bullosa (DEB). Cell. Т. 186, № 17. с. 3523—3523.e1. doi:10.1016/j.cell.2023.07.031. ISSN 0092-8674. Процитовано 7 жовтня 2023.
  51. First herpesvirus gene therapy. Nature Biotechnology (англ.). Т. 41, № 6. 1 червня 2023. с. 739—739. doi:10.1038/s41587-023-01835-3. ISSN 1546-1696. Процитовано 7 жовтня 2023.
  52. Yin H, Kanasty RL, Eltoukhy AA, Vegas AJ, Dorkin JR, Anderson DG (August 2014). Non-viral vectors for gene-based therapy. Nature Reviews. Genetics. 15 (8): 541—555. doi:10.1038/nrg3763. PMID 25022906.
  53. Lennon, Matthew J.; Rigney, Grant; Raymont, Vanessa; Sachdev, Perminder (1 січня 2021). Genetic Therapies for Alzheimer’s Disease: A Scoping Review. Journal of Alzheimer's Disease (англ.). Т. 84, № 2. с. 491—504. doi:10.3233/JAD-215145. ISSN 1387-2877. Процитовано 2 липня 2023.
  54. Guan, Lihong; Han, Yawei; Yang, Ciqing; Lu, Suxiang; Du, Jiang; Li, Han; Lin, Juntang (2022-02). CRISPR-Cas9-Mediated Gene Therapy in Neurological Disorders. Molecular Neurobiology (англ.). Т. 59, № 2. с. 968—982. doi:10.1007/s12035-021-02638-w. ISSN 0893-7648. Процитовано 18 липня 2023.
  55. Evans, Christopher H.; Ghivizzani, Steven C.; Robbins, Paul D. (2023-01). Osteoarthritis gene therapy in 2022. Current Opinion in Rheumatology (амер.). Т. 35, № 1. с. 37. doi:10.1097/BOR.0000000000000918. ISSN 1040-8711. PMC 9757842. PMID 36508307. Процитовано 2 липня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  56. Malik, Punam; Tisdale, John F., ред. (2017). Gene and cell therapies for beta-globinopathies. Advances in experimental medicine and biology. New York, NY: Springer. ISBN .
  57. Sickle Cell Anemia and Gene Therapy: How It Works. Healthline (англ.). 24 червня 2022. Процитовано 2 липня 2023.
  58. Larkin, Howard D. (8 листопада 2022). Gene Therapy for Sickle Cell Disease, β-Thalassemia Enters Regulatory Reviews. JAMA (англ.). Т. 328, № 18. с. 1798. doi:10.1001/jama.2022.18448. ISSN 0098-7484. Процитовано 2 липня 2023.
  59. Peters, Cole W.; Hanlon, Killian S.; Ivanchenko, Maryna V.; Zinn, Eric; Linarte, Elizabeth F.; Li, Yaqiao; Levy, Jonathan M.; Liu, David R.; Kleinstiver, Benjamin P. (2023-06). Rescue of hearing by adenine base editing in a humanized mouse model of Usher syndrome type 1F. Molecular Therapy. doi:10.1016/j.ymthe.2023.06.007. ISSN 1525-0016. Процитовано 2 липня 2023.
  60. Du, Wan; Ergin, Volkan; Loeb, Corena; Huang, Mingqian; Silver, Stewart; Armstrong, Ariel Miura; Huang, Zaohua; Gurumurthy, Channabasavaiah B.; Staecker, Hinrich (2023-05). Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8. Molecular Therapy. doi:10.1016/j.ymthe.2023.05.005. ISSN 1525-0016. Процитовано 2 липня 2023.
  61. Mathiesen, Barbara K.; Miyakoshi, Leo M.; Cederroth, Christopher R.; Tserga, Evangelia; Versteegh, Corstiaen; Bork, Peter A. R.; Hauglund, Natalie L.; Gomolka, Ryszard Stefan; Mori, Yuki (28 червня 2023). Delivery of gene therapy through a cerebrospinal fluid conduit to rescue hearing in adult mice. Science Translational Medicine (англ.). Т. 15, № 702. doi:10.1126/scitranslmed.abq3916. ISSN 1946-6234. Процитовано 18 липня 2023.
  62. Li, Hongyi; Yang, Yang; Hong, Weiqi; Huang, Mengyuan; Wu, Min; Zhao, Xia (3 січня 2020). Applications of genome editing technology in the targeted therapy of human diseases: mechanisms, advances and prospects. Signal Transduction and Targeted Therapy (англ.). Т. 5, № 1. с. 1—23. doi:10.1038/s41392-019-0089-y. ISSN 2059-3635. PMC 6946647. PMID 32296011. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  63. Uddin, Fathema; Rudin, Charles M.; Sen, Triparna (7 серпня 2020). CRISPR Gene Therapy: Applications, Limitations, and Implications for the Future. Frontiers in Oncology. Т. 10. doi:10.3389/fonc.2020.01387. ISSN 2234-943X. Процитовано 2 липня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки із непозначеним DOI з безкоштовним доступом ()
  64. Gori, Jennifer L.; Hsu, Patrick D.; Maeder, Morgan L.; Shen, Shen; Welstead, G. Grant; Bumcrot, David (2015-07). Delivery and Specificity of CRISPR/Cas9 Genome Editing Technologies for Human Gene Therapy. Human Gene Therapy (англ.). Т. 26, № 7. с. 443—451. doi:10.1089/hum.2015.074. ISSN 1043-0342. Процитовано 7 березня 2023.
  65. Maeder, Morgan L.; Gersbach, Charles A. (1 березня 2016). Genome-editing Technologies for Gene and Cell Therapy. Molecular Therapy. Т. 24, № 3. с. 430—446. doi:10.1038/mt.2016.10. ISSN 1525-0016. PMC 4786923. PMID 26755333. Процитовано 7 березня 2023.{{}}: Обслуговування CS1: Сторінки з PMC з іншим форматом ()
  66. Şimşek, Emrah; Yao, Yi; Lee, Dongheon; You, Lingchong (2023-06). Toward predictive engineering of gene circuits. Trends in Biotechnology. Т. 41, № 6. с. 760—768. doi:10.1016/j.tibtech.2022.11.001. ISSN 0167-7799. Процитовано 10 червня 2023.
image Це незавершена стаття з терапії.
Ви можете проєкту, виправивши або дописавши її.
image Це незавершена стаття з генетики.
Ви можете проєкту, виправивши або дописавши її.

Вікіпедія, Українська, Україна, книга, книги, бібліотека, стаття, читати, завантажити, безкоштовно, безкоштовно завантажити, mp3, відео, mp4, 3gp, jpg, jpeg, gif, png, малюнок, музика, пісня, фільм, книга, гра, ігри, мобільний, телефон, android, ios, apple, мобільний телефон, samsung, iphone, xiomi, xiaomi, redmi, honor, oppo, nokia, sonya, mi, ПК, web, Інтернет

Genoterapi ya abo genna terapiya ce vid likuvannya yakij peredbachaye zminu abo zaminu geniv u klitinah lyudini dlya likuvannya abo zapobigannya zahvoryuvannyam Genoterapiya peredbachaye dodavannya novih funkcionuyuchih geniv u klitini yaki buli vidsutni abo nespravni abo shlyahom inaktivaciyi chi vidnovlennya nayavnih geniv Genoterapiya Genoterapiya u VikishovishiGenoterapiya z vikoristannyam adenovirusu dlya modifikaciyi genomu Geni mozhut buti dostavleni do klitin riznimi sposobami vklyuchayuchi virusni vektori transdukciya yaki ye specialnimi virusami sho buli modifikovani dlya perenesennya novogo gena v klitini i nevirusni metodi transfekciya taki yak elektroporaciya chi pryame vvedennya DNK Redaguvannya geniv ye perspektivnim pidhodom do zmini genomu lyudini dlya likuvannya genetichnih hvorob sercevo sudinnih patologij virusnih zahvoryuvan onkologichnih patologij ta hvorob asocijovanih z vikom Aktivno doslidzhuyetsya genoterapiya nevrologichnih hvorob kognitivnih disfunkcij ta naslidkiv travm nervovoyi sistemi a takozh v regenerativnij medicini Rozvitok koncepciyi genoterapiyiKoncepciya genoterapiyi mabut z yavilasya vidrazu pislya vidkrittya yavisha transformaciyi u bakterij i vivchennya mehanizmiv transformaciyi klitin tvarin puhlinotvornimi virusami Taki virusi mozhut zdijsnyuvati stabilne vprovadzhennya genetichnogo materialu v genom klitini gospodarya tomu bulo zaproponovano vikoristovuvati yih yak vektori dlya dostavki bazhanoyi genetichnoyi informaciyi v genom klitin dlya korekciyi pomilok modifikaciyi klitin chi dodavannya specifichnih vlastivostej Realnistyu genna korekciya somatichnih klitin stala pislya 1980 h rokiv koli buli rozrobleni metodi otrimannya izolovanih geniv stvoreni eukariotichni ekspresuyuchi vektori ta stali zvichajnimi perenosi geniv u mishej ta inshih tvarin Hronologichna shkala iz zobrazhennyam vih kolorovimi strilkami na shlyahu do gennoterapiyi poshirenih zahvoryuvan Istorichno genna terapiya nacilyuvalas na likuvannya spadkovih genetichnih zahvoryuvan prote pole yiyi zastosuvannya prinajmni teoretichno rozshirilosya V nash chas gennu terapiyu rozglyadayut yak potencijno universalnij pidhid do likuvannya shirokogo spektra zahvoryuvan pochinayuchi vid spadkovih genetichnih i zakinchuyuchi infekcijnimi U 2003 roci stav pershim metodom gennoyi terapiyi yakij otrimav shvalennya regulyatornih organiv Z togo chasu bulo shvaleno inshi preparati dlya gennoyi terapiyi taki yak 2012 2016 Kymriah 2017 2017 Onpattro 2018 Zolgensma 2019 2021 i usi 2022 Bilshist iz cih pidhodiv vikoristovuyut adenoasocijovani virusi AAV ta lentivirusi dlya vikonannya vstavok geniv in vivo ta ex vivo vidpovidno Odnim iz najpershih uspishnih prikladiv bulo vikoristannya gennoyi terapiyi dlya likuvannya tyazhkogo kombinovanogo imunodeficitu TKID ridkisnogo ta chasto smertelnogo genetichnogo rozladu yakij vplivaye na imunnu sistemu U 1990 roci grupa doslidnikiv z Nacionalnogo institutu zdorov ya provela pershe uspishne viprobuvannya gennoyi terapiyi TKID pid chas yakogo voni vikoristovuvali genetichno modifikovanij virus dlya dostavki zdorovih kopij gena yakogo ne bulo u paciyentiv iz TKID do klitin kistkovogo mozku Cya genna terapiya prizvela do viroblennya funkcionalnih imunnih klitin u paciyentiv sho prizvelo do znachnogo pokrashennya yihnih simptomiv i normalizaciyi funkciyi yihnoyi imunnoyi sistemi Pershe likuvannya yake viklikalo postijni genetichni zmini bulo rozpochato v 1993 roci Meta polyagala v tomu shob vilikuvati zloyakisni puhlini golovnogo mozku za dopomogoyu rekombinantnoyi DNK dlya perenesennya gena sho robit puhlinni klitini chutlivimi do preparatu yakij u svoyu chergu sprichinit zagibel puhlinnih klitin Persha komercijna genna terapiya Gendicine bula shvalena v Kitayi v 2003 roci dlya likuvannya deyakih vidiv raku U 2012 roci Glybera zasib dlya likuvannya ridkisnogo spadkovogo zahvoryuvannya deficitu lipoproteyinlipazi stalo pershim zasobom shvalenim dlya klinichnogo vikoristannya v Yevropi chi Spoluchenih Shtatah pislya jogo shvalennya Yevropejskoyu Komisiyeyu Yak pravilo zusillya zoseredzheni na vvedenni gena yakij viklikaye ekspresiyu neobhidnogo bilka Neshodavno pokrashene rozuminnya funkciyi nukleazi prizvelo do bilsh pryamogo redaguvannya DNK za dopomogoyu takih metodiv yak nukleazi cinkovogo palcya Zinc finger nuclease ZFN ta CRISPR Vektor vklyuchaye geni v hromosomi Ekspresovani nukleazi potim vibivayut i zaminyuyut geni v hromosomi Stanom na 2014 rik ci pidhodi vklyuchayut vidalennya klitin u paciyentiv redaguvannya hromosomi ta povernennya transformovanih klitin paciyentam Grupoyu vchenih u 2020 roci bula provedena genoterapiya dlya omolodzhennya ta vidnovlennya nervovogo volokna sitkivki Starim misham vveli za dopomogoyu adenovirusu geni yaki sintezuyut faktori Yamanaki yaki epigenetichno omolodzhuyut klitini Take omolodzhennya klitin dozvolilo vidnoviti shtuchno poshkodzhenij optichnij nerv nervovi volokna buvalno virosli znovu Vcheni dosyagli h2 zbilshennya kilkosti klitin sitkivki i h5 priskorennya rostu optichnogo nerva U 2022 roci zavdyaki novij formi redaguvannya geniv base editing moloda divchina u Velikij Britaniyi hvora na lejkemiyu bula vilikovana za 6 misyaciv Redaguvannya osnovi ta multipleksuvannya mozhut zabezpechiti bilsh efektivne likuvannya CAR T dlya paciyentiv z nevilikovnimi rakovimi zahvoryuvannyami U 2022 roci gollandski vcheni z Institutu Gubrehta UMC Utrecht ta Oncode Institute vikoristali inshu formu redaguvannya geniv pervinne redaguvannya dlya vipravlennya mutaciyi yaka sprichinyaye mukoviscidoz u stovburovih klitinah lyudini Krim togo korejski doslidniki z Universitetu Jonsej uspishno vikoristovuvali pervinne redaguvannya dlya likuvannya zahvoryuvan pechinki ta ochej u doroslih mishej U 2022 roci genoterapiya CRISPR zabezpechilo funkcionalne likuvannya beta talasemiyi ta serpopodibnoklitinnoyi anemiyi CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals vilikuvali ponad 75 paciyentiv u rezultati chogo bulo stvoreno kilka shiroko rozreklamovanih funkcionalnih likiv Voni ochikuyut shvalennya FDA dlya Exa Cel likuvannya serpopodibnoklitinnoyi ta beta talasemiyi na pochatku 2023 roku Takozh u 2022 roci regulyatori shvalili kilka znakovih klitinnih i gennih terapij zokrema dlya likuvannya gemofiliya A ta dlya likuvannya gemofiliyi V dlya beta talasemiyi dlya cerebralnoyi adrenolejkodistrofiyi i dlya nehodzhkinskoyi limfomi dlya mantijno klitinnoyi limfomi a takozh i dlya mnozhinnoyi miyelomi U 2023 roci FDA shvalilo pershu gennu terapiyu m yazovoyi distrofiyi Dyushena Sarepta Therapeutics Metodi genoterapiyiRizni metodi dostavki terapevtichnoyi DNK i bilkiv do cilovih klitin Genoterapiya ce vid medichnogo likuvannya yakij vklyuchaye vvedennya zdorovih geniv u klitini lyudini dlya zamini geniv yaki ne funkcionuyut nalezhnim chinom Shob klitini misheni viroblyali bilkovi produkti vvedenogo gena ekzogennij genetichnij material povinen buti dostavlenij do yadra klitini Perenesennya geniv cherez virusni vektori nazivayetsya transdukciyeyu todi yak perenesennya cherez nevirusni vektori nazivayetsya transfekciyeyu Virusni vektori V prirodi dlya svoyeyi replikaciyi rozmnozhennya virusi vvodyat svij genetichnij material u klitinu hazyayina obmanom zmushuyuchi klitinnij mehanizm hazyayina sintezuvati virusni bilki z virusnogo genetichnogo materialu Retrovirusi jdut she dali vstavlyayuchi svij genetichnij material u yadernij genom klitini gospodarya Vcheni vikoristovuyut ce zaminyuyuchi chastinu genetichnogo materialu virusu terapevtichnoyu DNK abo RNK Podibno do genetichnogo materialu DNK abo RNK u virusah terapevtichnij genetichnij material mozhe buti rozroblenij yak timchasovij yakij rozkladayetsya prirodnim shlyahom yak u neintegrovanih vektorah abo potraplyati v yadro hazyayina stayuchi jogo postijnoyu chastinoyu yadernoyi DNK gospodarya v infikovanih retrovirusom klitinah Dlya gennoyi terapiyi lyudini vikoristovuyutsya ryad virusiv u tomu chisli retrovirusi taki yak adenovirusi lentivirus virus prostogo gerpesu ta adenoasocijovanij virus Adenovirusni virusni vektori Ad timchasovo zminyuyut genetichnu ekspresiyu klitini za dopomogoyu genetichnogo materialu yakij ne integrovanij u DNK klitini hazyayina Stanom na 2017 rik taki vektori vikoristovuvalisya v 20 viprobuvan gennoyi terapiyi Adenovirusni vektori v osnovnomu vikoristovuyutsya v likuvanni raku ta novih genetichnih vakcinah takih yak vakcinah yaki vikoristovuyutsya v klinichnih viprobuvannyah proti VIL i SARS CoV 2 abo vakcinah proti raku Mehanizm oposeredkovanoyi adenovirusom dostavki terapevtichnoyi DNK Lentivirusni vektori na osnovi lentivirusu rodina retrovirusiv mozhut integruvatis v yadernij genom klitini dlya postijnoyi ekspresiyi gena hocha vektori mozhna modifikuvati shob zapobigti integraciyi Retrovirusi vikoristovuvalisya v 18 viprobuvan do 2018 roku Adenoasocijovanij virus AAV ce virus yakij ne zdatnij peredavatisya mizh klitinami yaksho klitina ne infikovana inshim virusom virusom pomichnikom Adenovirus i virusi gerpesu diyut yak virusi pomichniki dlya AAV AAV zberigayetsya v klitini za mezhami yadernogo genomu klitini protyagom trivalogo periodu chasu cherez utvorennya yaki perevazhno organizovani yak Genetichnij material z AAV vektoriv integruyetsya v yadernij genom klitini gospodarya z nizkoyu chastotoyu i jmovirno oposeredkovuyetsya DNK modifikuyuchimi fermentami klitini hazyayina Modeli na tvarinah pripuskayut sho integraciya genetichnogo materialu AAV v yadernij genom klitini gospodarya mozhe sprichiniti gepatocelyulyarnu karcinomu formu raku pechinki Doslidzhennya 2022 2023 rokiv pokazali mozhlivist stvorennya shtuchnih bakteriofagiv T4 yaki mozhut mistiti v sobi do 20 raziv bilshe terapevtichnih vektoriv do 171000 par osnov i na dodatok ponad 1000 inshih molekul takih yak RNK i bilki sho maye velikij potencial v likuvanni bagatoh hvorob ta patologichnih staniv Virus prostogo gerpesu u 2023 roci FDA shvalilo preparat Vyjuvek dlya likuvannya paciyentiv iz distrofichnim buloznim epidermolizom zavdyaki nereplikativnim rekombinantnim vektoram virusu prostogo gerpesu HSV 1 Nevirusni vektori Nevirusni vektori dlya gennoyi terapiyi mozhut mati pevni perevagi pered virusnimi metodami taki yak velikomasshtabne virobnictvo ta nizka gospodarya Odnak nevirusni metodi spochatku sprichinyali nizhchi rivni transfekciyi ta ekspresiyi geniv a otzhe menshu terapevtichnu efektivnist Novishi tehnologiyi obicyayut virishennya cih problem zavdyaki poyavi posilenogo nacilyuvannya na klitini ta kontrolyu vnutrishnoklitinnogo rozpodilu subcellular trafficking Vvedennya DNK u skladi lipopleksu Metodi nevirusnoyi gennoyi terapiyi vklyuchayut in yekciyu goloyi DNK elektroporaciyu sonoporaciyu vikoristannya oligonukleotidiv lipopleksiv dendrimeriv i neorganichnih nanochastinok LikuvannyaRedaguvannya geniv ye perspektivnim pidhodom do zmini genomu lyudini dlya likuvannya genetichnih hvorob sercevo sudinnih patologij virusnih zahvoryuvan oknologichnih patologij Takozh aktivno doslidzhuyetsya genoterapiya kognitivnih disfunkciyi nevrologichnih rozladiv ta travm nervovoyi sistemi Napriklad vikorisannya genoterapiyi dlya dostavki terapevtichnih geniv abo modulyaciyi ekspresiyi geniv u pevnih nejronnih lancyugah shob pidvishiti sinaptichnu plastichnist i spriyati vidnovlennyu pislya travmi golovnogo mozku abo zahvoryuvannya Krim togo doslidniki vivchayut vikoristannya gennoyi terapiyi dlya likuvannya inshih zahvoryuvan i staniv takih yak demenciya hvoroba Alcgejmera vikovi zahvoryuvannya hvorobi sercya osteoartrit ta inshi Deyaki z najbilsh perspektivnih napryamkiv doslidzhennya genoterapiyi vklyuchayut redaguvannya geniv dlya likuvannya takih genetichnih zahvoryuvan yak beta globinopatiyi serpopodibnoklitinna anemiya ta mukoviscidoz a takozh vikoristannya gennoterapiyi dlya likuvannya raku shlyahom vvedennya geniv yaki mozhut dopomogti imunnij sistemi atakuvati rakovi klitini Novi pidhodi do gennoyi terapiyi somatichnih klitin mozhna podiliti na dvi veliki kategoriyi genna terapiya ex vivo i in vivo Rozroblyayutsya specifichni likarski preparati na osnovi nukleyinovih kislot RNK fermenti modifikovani metodami gennoyi inzheneriyi oligonukleotidi sho korektuyut genni mutaciyi in vivo i t d Dva doslidzhennya 2023 roku opublikovanih v Molecular Therapy pokazali uspishne likuvannya vrodzhenoyi gluhoti dvoh tipiv pov yazanih z defektami v genah PCDH15 ta TMPRSS3 u doroslih mishej yaik buli gluhimi vse zhittya Takozh doslidzhennya 2023 roku opublikovane v Science Translational Medicine pokazalo mozhlivist dostavki gennoyi terapiyi dlya likuvannya gluhoti doroslih mishej cherez spinnomozkovu ridinu kohlearnih akvedukiv dlya pokrashennya efektivnosti dostavki likiv u vnutrishnye vuho Takozh u 2023 roci FDA shvalilo preparat Vyjuvek vid Krystal biotech dlya likuvannya paciyentiv iz distrofichnim buloznim epidermolizom Ce yavlyaye soboyu velikij krok ne lishe na shlyahu likuvannya ciyeyi rujnivnoyi hvorobi ale j dlya ciloyi galuzi nereplikativnih rekombinantnih vektoriv virusu prostogo gerpesu HSV 1 dlya gennoyi terapiyi Tipi Vikoristovuyut dva osnovnih tipi sho rozriznyayutsya prirodoyu klitin mishenej fetalna genoterapiya pri yakij chuzhoridnu DNK vvodyat u zigotu abo embrion na rannij stadiyi rozvitku pri comu ochikuyetsya sho vvedenij material potrapit v usi klitini recipiyenta i navit u statevi klitini zabezpechivshi tim samim peredachu nastupnomu pokolinnyu somatichna genoterapiya pri yakij genetichnij material vvodyat tilki v somatichni klitini i vin ne peredayetsya statevim klitinam Chasto z ciyeyu metoyu vikoristovuyut adenovirusi v yaki inzhenerno dodayut neobhidni geni yaki potraplyayut razom z virusom do klitini i do klitinnogo yadra de vmontovuyutsya v genom cili Genoterapiya ta redaguvannya genomuShema strategij ex vivo ta in vivo pokazano v sinih pryamokutnikah dlya likuvannya genetichnih zahvoryuvan Redaguvannya genomu ta genoterapiya pov yazani z modifikaciyeyu genetichnogo materialu dlya likuvannya zahvoryuvan ale voni vidriznyayutsya pidhodom i cilyami Redaguvannya genomu stosuyetsya cilovoyi modifikaciyi poslidovnostej DNK u genomi klitini chi organizmu za dopomogoyu molekulyarnih instrumentiv takih yak CRISPR Cas9 Cya tehnologiya dozvolyaye vnositi tochni ta specifichni zmini v poslidovnist DNK napriklad dodavati abo vidalyati pevni geni abo vipravlyati mutaciyi yaki viklikayut zahvoryuvannya Z inshogo boku genna terapiya peredbachaye vvedennya novogo genetichnogo materialu v klitini paciyenta dlya likuvannya abo likuvannya hvorobi Ce mozhna zrobiti shlyahom vvedennya zdorovoyi kopiyi defektnogo gena zamini vidsutnogo abo nefunkcionuyuchogo gena abo vvedennya novogo gena yakij mozhe zabezpechiti terapevtichnu korist U deyakih vipadkah redaguvannya genomu mozhna vikoristovuvati yak instrument gennoyi terapiyi Napriklad redaguvannya genomu mozhna vikoristovuvati dlya modifikaciyi DNK vlasnih klitin paciyenta dlya vvedennya terapevtichnih geniv abo dlya vipravlennya mutacij u genah paciyenta pered yih vvedennyam yak chastinu likuvannya gennoyu terapiyeyu Zagalom i redaguvannya genomu i genna terapiya mayut veliki perspektivi dlya likuvannya genetichnih zahvoryuvan i potochni doslidzhennya prodovzhuyut udoskonalyuvati ci metodi ta rozroblyati dlya nih novi zastosuvannya Sintetichna genomikaSintetichna genomika mozhe vidigrati vazhlivu rol u likuvanni genetichnih zahvoryuvan lyudini nadayuchi instrumenti dlya tochnogo redaguvannya genomu ta genoterapiyi Odnim iz osnovnih zastosuvan sintetichnoyi genomiki ye rozrobka gennoyi terapiyi yaka peredbachaye vvedennya zdorovih kopij geniv u klitini dlya zamini abo dopovnennya nespravnih geniv Metodi sintetichnoyi genomiki mozhna vikoristovuvati dlya rozrobki ta sintezu individualnih poslidovnostej DNK yaki mozhna vikoristovuvati yak vektori dlya dostavki terapevtichnih geniv u klitini Sintetichna genomika zokrema vikoristovuye skonstrujovani genni shemi dlya programuvannya zhivih klitin pidvishuyuchi tochnist i efektivnist biotehnologichnih zastosuvan takih yak genoterapiya cilova dostavka likiv metabolichna i mikrobiomna inzheneriya a takozh sintez biomaterialu Shob pidvishiti peredbachuvanist mehanistichne modelyuvannya ta metodi mashinnogo navchannya mozhna vikoristovuvati v poyednanni pereviryayuchi priznacheni funkciyi ta pokrashuyuchi shvidkist i tochnist prognoziv Div takozhGenomika Redaguvannya genoma Genetichna inzheneriya Epigenetichne pereprogramuvannya Biomedichna inzheneriya Molekulyarna medicina Nanomedicina Personalizovana medicina Regenerativna medicina Udoskonalennya lyudini TransgumanizmDodatkova literaturaKnigi Hazel Aranha Humberto Vega Mercado edited by 2023 Handbook of Cell and Gene Therapy From Proof of Concept through Manufacturing to Commercialization angl CRC Press Taylor amp Francis ISBN 9781032257976 A handbook of gene and cell therapy Cham Springer 2020 ISBN 978 3 030 41333 0 Gene Correction Methods and Protocols Series Methods in Molecular Biology Vol 1114 Storici Francesca Ed 2014 ISBN 978 1 62703 760 0 Zhurnali Gene Therapy Nature Portfolio Molecular Therapy sajt Cell Press Elsevier Human Gene Therapy Mary Ann Liebert Current Gene Therapy Bentham Science Publishers The Journal of Gene Medicine Wiley Blackwell Journal of Molecular Medicine Springer Nature Trends in Molecular Medicine Cell Press Elsevier ta inshi Statti Arabi Fatemeh Mansouri Vahid Ahmadbeigi Naser 1 veresnya 2022 Gene therapy clinical trials where do we go An overview Biomedicine amp Pharmacotherapy angl 153 doi 10 1016 j biopha 2022 113324 Shahryari Alireza Burtscher Ingo Nazari Zahra Lickert Heiko 2021 09 Engineering Gene Therapy Advances and Barriers Advanced Therapeutics angl 4 9 doi 10 1002 adtp 202100040 Bulaklak Karen Gersbach Charles A 16 listopada 2020 The once and future gene therapy Nature Communications angl 11 1 doi 10 1038 s41467 020 19505 2 Dunbar Cynthia E High Katherine A Joung J Keith Kohn Donald B Ozawa Keiya Sadelain Michel 12 sichnya 2018 Gene therapy comes of age Science angl 359 6372 doi 10 1126 science aan4672 Verma Inder M Somia Nikunj 1997 Gene therapy promises problems and prospects Nature angl 389 6648 doi 10 1038 38410 PrimitkiMali Shrikant 2013 Delivery systems for gene therapy Indian Journal of Human Genetics T 19 1 s 3 doi 10 4103 0971 6866 112870 ISSN 0971 6866 PMC 3722627 PMID 23901186 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya Lambricht Laure Lopes Alessandra Kos Spela Sersa Gregor Preat Veronique Vandermeulen Gaelle 1 lyutogo 2016 Clinical potential of electroporation for gene therapy and DNA vaccine delivery Expert Opinion on Drug Delivery T 13 2 s 295 310 doi 10 1517 17425247 2016 1121990 ISSN 1742 5247 PMID 26578324 Procitovano 7 bereznya 2023 Bak Rasmus O Gomez Ospina Natalia Porteus Matthew H 2018 08 Gene Editing on Center Stage Trends in genetics TIG T 34 8 s 600 611 doi 10 1016 j tig 2018 05 004 ISSN 0168 9525 PMID 29908711 Procitovano 6 grudnya 2022 Kromer Michael 12 sichnya 2023 What The Market Overlooked in 2022 A Letter from Cathie Wood ARK Founder CEO amp CIO ARK Invest amer Procitovano 13 sichnya 2023 Yla Herttuala Seppo Baker Andrew H 3 travnya 2017 Cardiovascular Gene Therapy Past Present and Future Molecular Therapy English T 25 5 s 1095 1106 doi 10 1016 j ymthe 2017 03 027 ISSN 1525 0016 PMC 5417840 PMID 28389321 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Cao Genmao Xuan Xuezhen Zhang Ruijing Hu Jie Dong Honglin 2021 Gene Therapy for Cardiovascular Disease Basic Research and Clinical Prospects Frontiers in Cardiovascular Medicine T 8 doi 10 3389 fcvm 2021 760140 ISSN 2297 055X PMC 8602679 PMID 34805315 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya H Korpela N Jarvelainen S Siimes J Lampela J Airaksinen K Valli M Turunen J Pajula J Nurro S Yla Herttuala 25 travnya 2021 Gene therapy for ischaemic heart disease and heart failure eng Journal of Internal Medicine Stone Daniel Niyonzima Nixon Jerome Keith R 2016 9 Genome editing and the next generation of antiviral therapy Human genetics T 135 9 s 1071 1082 doi 10 1007 s00439 016 1686 2 ISSN 0340 6717 PMC 5002242 PMID 27272125 Procitovano 6 grudnya 2022 Cross Deanna Burmester James K 2006 9 Gene Therapy for Cancer Treatment Past Present and Future Clinical Medicine and Research T 4 3 s 218 227 ISSN 1539 4182 PMC 1570487 PMID 16988102 Procitovano 6 grudnya 2022 Maeder Morgan L Gersbach Charles A 2016 03 Genome editing Technologies for Gene and Cell Therapy Molecular Therapy T 24 3 s 430 446 doi 10 1038 mt 2016 10 ISSN 1525 0016 PMC 4786923 PMID 26755333 Procitovano 6 grudnya 2022 Cesur Ergun Busra Demir Dora Devrim 24 chervnya 2023 Gene therapy in cancer The Journal of Gene Medicine angl doi 10 1002 jgm 3550 ISSN 1099 498X Procitovano 18 lipnya 2023 Yu Jingyu Li Tianwen Zhu Jianhong 15 bereznya 2023 Gene Therapy Strategies Targeting Aging Related Diseases Aging and disease angl T 14 2 s 398 417 doi 10 14336 AD 2022 00725 ISSN 2152 5250 PMC 10017145 PMID 37008065 Procitovano 2 lipnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Sewell Patrick E 8 listopada 2021 Safety Study of AAV hTert and Klotho Gene Transfer Therapy for Dementia Journal of Regenerative Biology and Medicine angl doi 10 37191 Mapsci 2582 385X 3 6 097 ISSN 2582 385X Procitovano 14 chervnya 2023 Chen Yu Chen Ma Ning Xin Pei Zi Fei Wu Zheng Do Monte Fabricio H Keefe Susan Yellin Emma Chen Miranda S Yin Jiu Chao 8 sichnya 2020 A NeuroD1 AAV Based Gene Therapy for Functional Brain Repair after Ischemic Injury through In Vivo Astrocyte to Neuron Conversion Molecular Therapy English T 28 1 s 217 234 doi 10 1016 j ymthe 2019 09 003 ISSN 1525 0016 PMC 6952185 PMID 31551137 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Parambi Della Grace Thomas Alharbi Khalid Saad Kumar Rajesh Harilal Seetha Batiha Gaber El Saber Cruz Martins Natalia Magdy Omnia Musa Arafa Panda Dibya Sundar 1 sichnya 2022 Gene Therapy Approach with an Emphasis on Growth Factors Theoretical and Clinical Outcomes in Neurodegenerative Diseases Molecular Neurobiology angl T 59 1 s 191 233 doi 10 1007 s12035 021 02555 y ISSN 1559 1182 PMC 8518903 PMID 34655056 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya O Carroll Simon J Clemett Connor A 1 sichnya 2022 Rajendram Rajkumar Preedy Victor R Martin Colin R red Chapter 32 Viral vector gene therapy approaches for regeneration and repair in spinal cord injury Diagnosis and Treatment of Spinal Cord Injury angl Academic Press s 411 423 doi 10 1016 b978 0 12 822498 4 00032 4 ISBN 978 0 12 822498 4 Luo Meihua Lee Leo Kit Cheung Peng Bo Choi Chung Hang Jonathan Tong Wing Yin Voelcker Nicolas H 2022 09 Delivering the Promise of Gene Therapy with Nanomedicines in Treating Central Nervous System Diseases Advanced Science angl T 9 26 s 2201740 doi 10 1002 advs 202201740 ISSN 2198 3844 PMC 9475540 PMID 35851766 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Aljovic Almir Jacobi Anne Marcantoni Maite Kagerer Fritz Loy Kristina Kendirli Arek Brautigam Jonas Fabbio Luca Van Steenbergen Valerie 8 lyutogo 2023 Synaptogenic gene therapy with FGF22 improves circuit plasticity and functional recovery following spinal cord injury EMBO Molecular Medicine angl T 15 2 doi 10 15252 emmm 202216111 ISSN 1757 4676 PMC 9906383 PMID 36601738 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Balmayor Elizabeth R 2023 09 Bringing gene therapy to regenerative medicine Molecular Therapy Methods amp Clinical Development T 30 s 81 82 doi 10 1016 j omtm 2023 05 021 ISSN 2329 0501 PMC 10285445 PMID 37361353 Procitovano 2 lipnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Hosseinkhani Hossein Domb Abraham J Sharifzadeh Ghorbanali Nahum Victoria 2023 03 Gene Therapy for Regenerative Medicine Pharmaceutics angl T 15 3 s 856 doi 10 3390 pharmaceutics15030856 ISSN 1999 4923 PMC 10057434 PMID 36986717 Procitovano 2 lipnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya Special Issue Gene and Cell Therapy in Regenerative Medicine www mdpi com angl Cells MDPI Procitovano 2 lipnya 2023 Bulaklak Karen Gersbach Charles A 16 listopada 2020 The once and future gene therapy Nature Communications angl T 11 1 s 5820 doi 10 1038 s41467 020 19505 2 ISSN 2041 1723 Procitovano 7 zhovtnya 2023 Sheridan Cormac 2011 02 Gene therapy finds its niche Nature Biotechnology angl T 29 2 s 121 128 doi 10 1038 nbt 1769 ISSN 1546 1696 Procitovano 6 grudnya 2022 O Malley B W Ledley F D 1993 10 Somatic gene therapy Methods for the present and future Archives of Otolaryngology Head amp Neck Surgery T 119 10 s 1100 1107 doi 10 1001 archotol 1993 01880220044007 ISSN 0886 4470 PMID 8398061 Procitovano 6 grudnya 2022 Pearson Sue Jia Hepeng Kandachi Keiko 2004 China approves first gene therapy Nature Biotechnology T 22 1 s 3 4 doi 10 1038 nbt0104 3 ISSN 1087 0156 PMC 7097065 PMID 14704685 Procitovano 6 grudnya 2022 Gene Therapy Arrives in Europe The Scientist Magazine angl Procitovano 6 grudnya 2022 Gene therapy Glybera approved by European Commission BBC News brit 2 listopada 2012 Procitovano 6 grudnya 2022 Urnov Fyodor D Rebar Edward J Holmes Michael C Zhang H Steve Gregory Philip D 2010 09 Genome editing with engineered zinc finger nucleases Nature Reviews Genetics T 11 9 s 636 646 doi 10 1038 nrg2842 ISSN 1471 0064 PMID 20717154 Procitovano 6 grudnya 2022 Lu Yuancheng Brommer Benedikt Tian Xiao Krishnan Anitha Meer Margarita Wang Chen Vera Daniel L Zeng Qiurui Yu Doudou 2020 12 Reprogramming to recover youthful epigenetic information and restore vision Nature angl T 588 7836 s 124 129 doi 10 1038 s41586 020 2975 4 ISSN 1476 4687 Procitovano 7 grudnya 2022 Blair Hannah A 1 veresnya 2022 Valoctocogene Roxaparvovec First Approval Drugs angl T 82 14 s 1505 1510 doi 10 1007 s40265 022 01788 y ISSN 1179 1950 Procitovano 2 lipnya 2023 Gene Therapy A Practical Guide Book PDF European Haemophilia Consortium 2022 Mullard Asher 23 chervnya 2023 FDA approves first gene therapy for Duchenne muscular dystrophy despite internal objections Nature Reviews Drug Discovery angl doi 10 1038 d41573 023 00103 y Procitovano 2 lipnya 2023 Goswami Reena Subramanian Gayatri Silayeva Liliya Newkirk Isabelle Doctor Deborah Chawla Karan Chattopadhyay Saurabh Chandra Dhyan Chilukuri Nageswararao 2019 Gene Therapy Leaves a Vicious Cycle Frontiers in Oncology T 9 doi 10 3389 fonc 2019 00297 full ISSN 2234 943X Procitovano 7 zhovtnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya Nayerossadat Nouri Maedeh Talebi Ali Palizban Abas 1 sichnya 2012 Viral and nonviral delivery systems for gene delivery Advanced Biomedical Research angl T 1 1 s 27 doi 10 4103 2277 9175 98152 ISSN 2277 9175 PMC 3507026 PMID 23210086 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya A handbook of gene and cell therapy Cham Springer 2020 ISBN 978 3 030 41333 0 OCLC 1163431307 Ginn SL Amaya AK Alexander IE Edelstein M Abedi MR May 2018 Gene therapy clinical trials worldwide to 2017 An update The Journal of Gene Medicine 20 5 e3015 doi 10 1002 jgm 3015 PMID 29575374 The Journal of Gene Medicine Wiley June 2016 Arhiv originalu za 31 July 2020 Burdett Tamara Nuseibeh Samir 2023 04 Changing trends in the development of AAV based gene therapies a meta analysis of past and present therapies Gene Therapy angl T 30 3 s 323 335 doi 10 1038 s41434 022 00363 0 ISSN 1476 5462 Procitovano 30 travnya 2023 Special Issue Novel Viral Vectors for Gene Therapy 2023 www mdpi com angl MDPI Procitovano 2 lipnya 2023 Bulcha JT Wang Y Ma H Tai PW Gao G February 2021 Viral vector platforms within the gene therapy landscape Signal Transduction and Targeted Therapy 6 1 53 doi 10 1038 s41392 021 00487 6 PMC 7868676 PMID 33558455 Ginn SL Amaya AK Alexander IE Edelstein M Abedi MR May 2018 Gene therapy clinical trials worldwide to 2017 An update The Journal of Gene Medicine 20 5 e3015 doi 10 1002 jgm 3015 PMID 29575374 A handbook of gene and cell therapy Cham Springer 2020 ISBN 978 3 030 41333 0 OCLC 1163431307 Ginn SL Amaya AK Alexander IE Edelstein M Abedi MR May 2018 Gene therapy clinical trials worldwide to 2017 An update The Journal of Gene Medicine 20 5 e3015 doi 10 1002 jgm 3015 PMID 29575374 Manini A Abati E Nuredini A Corti S Comi GP 2022 Adeno Associated Virus AAV Mediated Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy The Issue of Transgene Persistence Frontiers in Neurology 12 814174 doi 10 3389 fneur 2021 814174 PMC 8797140 PMID 35095747 Sabatino DE Bushman FD Chandler RJ Crystal RG Davidson BL Dolmetsch R Eggan KC Gao G Gil Farina I Kay MA McCarty DM Montini E Ndu A Yuan J August 2022 Evaluating the state of the science for adeno associated virus integration An integrated perspective Molecular Therapy English 30 8 2646 2663 doi 10 1016 j ymthe 2022 06 004 PMC 9372310 PMID 35690906 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite journal title Shablon Cite journal cite journal a Nedijsnij displayauthors 6 dovidka Jiang Ziyu Dalby Paul A 2023 04 Challenges in scaling up AAV based gene therapy manufacturing Trends in Biotechnology doi 10 1016 j tibtech 2023 04 002 ISSN 0167 7799 Procitovano 10 chervnya 2023 Zhu Jingen Batra Himanshu Ananthaswamy Neeti Mahalingam Marthandan Tao Pan Wu Xiaorong Guo Wenzheng Fokine Andrei Rao Venigalla B 30 travnya 2023 Design of bacteriophage T4 based artificial viral vectors for human genome remodeling Nature Communications angl T 14 1 s 2928 doi 10 1038 s41467 023 38364 1 ISSN 2041 1723 Procitovano 6 chervnya 2023 Rao Venigalla B Fokine Andrei Fang Qianglin Shao Qianqian 2023 02 Bacteriophage T4 Head Structure Assembly and Genome Packaging Viruses angl T 15 2 s 527 doi 10 3390 v15020527 ISSN 1999 4915 PMC 9958956 PMID 36851741 Procitovano 6 chervnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya Fang Qianglin Tang Wei Chun Fokine Andrei Mahalingam Marthandan Shao Qianqian Rossmann Michael G Rao Venigalla B 4 zhovtnya 2022 Structures of a large prolate virus capsid in unexpanded and expanded states generate insights into the icosahedral virus assembly Proceedings of the National Academy of Sciences angl T 119 40 doi 10 1073 pnas 2203272119 ISSN 0027 8424 PMC 9546572 PMID 36161892 Procitovano 6 chervnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Epstein Alberto L Haag Molkenteller Cornelia 2023 08 Herpes simplex virus gene therapy for dystrophic epidermolysis bullosa DEB Cell T 186 17 s 3523 3523 e1 doi 10 1016 j cell 2023 07 031 ISSN 0092 8674 Procitovano 7 zhovtnya 2023 First herpesvirus gene therapy Nature Biotechnology angl T 41 6 1 chervnya 2023 s 739 739 doi 10 1038 s41587 023 01835 3 ISSN 1546 1696 Procitovano 7 zhovtnya 2023 Yin H Kanasty RL Eltoukhy AA Vegas AJ Dorkin JR Anderson DG August 2014 Non viral vectors for gene based therapy Nature Reviews Genetics 15 8 541 555 doi 10 1038 nrg3763 PMID 25022906 Lennon Matthew J Rigney Grant Raymont Vanessa Sachdev Perminder 1 sichnya 2021 Genetic Therapies for Alzheimer s Disease A Scoping Review Journal of Alzheimer s Disease angl T 84 2 s 491 504 doi 10 3233 JAD 215145 ISSN 1387 2877 Procitovano 2 lipnya 2023 Guan Lihong Han Yawei Yang Ciqing Lu Suxiang Du Jiang Li Han Lin Juntang 2022 02 CRISPR Cas9 Mediated Gene Therapy in Neurological Disorders Molecular Neurobiology angl T 59 2 s 968 982 doi 10 1007 s12035 021 02638 w ISSN 0893 7648 Procitovano 18 lipnya 2023 Evans Christopher H Ghivizzani Steven C Robbins Paul D 2023 01 Osteoarthritis gene therapy in 2022 Current Opinion in Rheumatology amer T 35 1 s 37 doi 10 1097 BOR 0000000000000918 ISSN 1040 8711 PMC 9757842 PMID 36508307 Procitovano 2 lipnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Malik Punam Tisdale John F red 2017 Gene and cell therapies for beta globinopathies Advances in experimental medicine and biology New York NY Springer ISBN 978 1 4939 7297 5 Sickle Cell Anemia and Gene Therapy How It Works Healthline angl 24 chervnya 2022 Procitovano 2 lipnya 2023 Larkin Howard D 8 listopada 2022 Gene Therapy for Sickle Cell Disease b Thalassemia Enters Regulatory Reviews JAMA angl T 328 18 s 1798 doi 10 1001 jama 2022 18448 ISSN 0098 7484 Procitovano 2 lipnya 2023 Peters Cole W Hanlon Killian S Ivanchenko Maryna V Zinn Eric Linarte Elizabeth F Li Yaqiao Levy Jonathan M Liu David R Kleinstiver Benjamin P 2023 06 Rescue of hearing by adenine base editing in a humanized mouse model of Usher syndrome type 1F Molecular Therapy doi 10 1016 j ymthe 2023 06 007 ISSN 1525 0016 Procitovano 2 lipnya 2023 Du Wan Ergin Volkan Loeb Corena Huang Mingqian Silver Stewart Armstrong Ariel Miura Huang Zaohua Gurumurthy Channabasavaiah B Staecker Hinrich 2023 05 Rescue of auditory function by a single administration of AAV TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8 Molecular Therapy doi 10 1016 j ymthe 2023 05 005 ISSN 1525 0016 Procitovano 2 lipnya 2023 Mathiesen Barbara K Miyakoshi Leo M Cederroth Christopher R Tserga Evangelia Versteegh Corstiaen Bork Peter A R Hauglund Natalie L Gomolka Ryszard Stefan Mori Yuki 28 chervnya 2023 Delivery of gene therapy through a cerebrospinal fluid conduit to rescue hearing in adult mice Science Translational Medicine angl T 15 702 doi 10 1126 scitranslmed abq3916 ISSN 1946 6234 Procitovano 18 lipnya 2023 Li Hongyi Yang Yang Hong Weiqi Huang Mengyuan Wu Min Zhao Xia 3 sichnya 2020 Applications of genome editing technology in the targeted therapy of human diseases mechanisms advances and prospects Signal Transduction and Targeted Therapy angl T 5 1 s 1 23 doi 10 1038 s41392 019 0089 y ISSN 2059 3635 PMC 6946647 PMID 32296011 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Uddin Fathema Rudin Charles M Sen Triparna 7 serpnya 2020 CRISPR Gene Therapy Applications Limitations and Implications for the Future Frontiers in Oncology T 10 doi 10 3389 fonc 2020 01387 ISSN 2234 943X Procitovano 2 lipnya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki iz nepoznachenim DOI z bezkoshtovnim dostupom posilannya Gori Jennifer L Hsu Patrick D Maeder Morgan L Shen Shen Welstead G Grant Bumcrot David 2015 07 Delivery and Specificity of CRISPR Cas9 Genome Editing Technologies for Human Gene Therapy Human Gene Therapy angl T 26 7 s 443 451 doi 10 1089 hum 2015 074 ISSN 1043 0342 Procitovano 7 bereznya 2023 Maeder Morgan L Gersbach Charles A 1 bereznya 2016 Genome editing Technologies for Gene and Cell Therapy Molecular Therapy T 24 3 s 430 446 doi 10 1038 mt 2016 10 ISSN 1525 0016 PMC 4786923 PMID 26755333 Procitovano 7 bereznya 2023 a href wiki D0 A8 D0 B0 D0 B1 D0 BB D0 BE D0 BD Cite news title Shablon Cite news cite news a Obslugovuvannya CS1 Storinki z PMC z inshim formatom posilannya Simsek Emrah Yao Yi Lee Dongheon You Lingchong 2023 06 Toward predictive engineering of gene circuits Trends in Biotechnology T 41 6 s 760 768 doi 10 1016 j tibtech 2022 11 001 ISSN 0167 7799 Procitovano 10 chervnya 2023 Ce nezavershena stattya z terapiyi Vi mozhete dopomogti proyektu vipravivshi abo dopisavshi yiyi Ce nezavershena stattya z genetiki Vi mozhete dopomogti proyektu vipravivshi abo dopisavshi yiyi

Дата публікації:
Топ